RNA藥物開發過程陽離子脂質體中DOTMA發揮怎樣的作用

本期AVT小編給大家介紹一下RNA藥物開發過程陽離子脂質體中DOTMA發揮怎樣的作用，近年來，人們對非病毒載體用于基因治療的研究取得了一些成果，其中最為重要的就是陽離子脂質體的使用。1987年, Felgner等首ci將DOTMA與二油酰基磷脂酰乙醇胺(DOPE)各10mg制成小單室脂質體(轉染試劑，商品名為Lipofectin,轉化脂)。而在siRNA藥物開發過程中,也應用DOTMA作為脂質體、顆粒的一個組分。

隨著人們在細胞水平上對疾病發病機制認識的不斷深入，基因治療已日漸成為科學家們研究的熱點。尋找安全有效的基因轉移載體也越來越為人們所關注。目前主要使用的載體為病毒載體，如重組腺病毒載體,這類載體由于轉染效率較高且對大多數細胞都具有靶向作用，因此在基因轉移方面具有一定的優點。然而，因它會引起體內的一些免疫反應，而且含有可轉錄的病毒基因，可能在體內發生基因的重組或互補，進一步對人體造成傷害。

脂質體或脂質顆粒是由脂質分子,如磷脂、膽固醇等為膜材包合而成。按電荷性,脂質體可分為中性脂質體、負電性脂質體、正電性脂質體。脂質體已經廣用于科學研究及藥物的開發。利用陽性脂質分子與中性脂質分子等混合,可用于包裹核酸分子,如DNA、RNA、小干擾核酸、MiRNA等,用于基因治療,基因抑制，這種技術廣用于研究和新藥的開發。脂質體或脂質分子也已用于有些藥物的包裹,促進藥物的靶向性、穩定性、提高藥物的有效性、減少副作用等。

現脂質體不能廣用于研究,其臨床的zui大缺點是:脂質體的毒性和有效性制約了它的應用，尤其是藥物開發的應用。改進脂質體或脂質顆粒的方法，主要從幾個方面進行:例如成分。脂質體、脂質顆粒通常有幾種成分混合而成,主要有磷脂、膽固醇、為了增強脂質體、顆粒的穩定性及在體內的半衰期，脂質體、顆粒的表面中會通過脂質一PEG分子,保護脂質納米顆粒,不宜聚集及被白細胞吞噬。在所有影響脂質體的功能及應用的因素中,脂質體的組分占有顯zhu的作用。目前，陽離子脂質體在核酸的應用( 研究及藥物的開發)均占有主導的市場。但是,其毒性與有效性仍是阻礙陽離子脂質體應用的關鍵。

艾偉拓為您帶來高品質注射級陽離子脂質材料DOTMA，除了DOTMA,還有DLin-MC3-DMA、DMG-PEG2000、DOTAP、DC-CHOL、DODMA、DOPE、DOP-DEDA等，注射級輔料，適用RNA脂質體。

下面AVT小編就給大家介紹一下陽離子脂質材料DOTMA基本信息：

商品名：DOTMA

通用名稱：DOTMA

化學名稱：1,2-雙十八烯氧基-3-甲基銨丙烷 （氯鹽）

分子式：C₄₂H₈₄ClNO₂

生產商：艾偉拓（上海）醫藥科技有限公司

CAS號：104872-42-6

用途：陽離子脂質體

結構式：

性狀：白色固體

純度：96%以上

分子量：670.575

熔點：35~38℃

保存條件：-20℃