Onpattro的臨床效果

Patisiran（商品名：Onpattro）是一種靶向轉甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA療法。siRNA被包裹在脂質納米顆粒中，通過靜脈輸注藥物直接遞送至肝臟細胞內。該藥物于2018年10月獲得FDA批準上市，是quan球shou款siRNA藥物，也是第一個非病毒類載體給藥系統的基因治療藥物，用于治療遺傳性甲狀腺素介導的淀粉樣變性的多發性神經疾病。
Onpattro通過RNA干擾導致突變型和野生型TTR mRNA降解，從而導致血清TTR蛋白和組織中TTR蛋白沉積的減少，以阻止或減緩疾病的進展。有研究表明，應用Onpattro18個月后患者在神經功能損害、日常生活質量、步行速度、營養狀況方面均明顯優于安慰劑組。